Gensax-teknik godkänd mot blodsjukdom

Mer än 100 000 amerikaner, de flesta svarta, lider av sicklecellanemi – en smärtsam, livshotande sjukdom som forskare har haft svårt att hitta behandlingar mot.

— Potentialen är enorm när det gäller att förbättra livet för patienter som lever med sicklecellanemi , säger Peter Marks på den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Gensaxtekniken är delvis utvecklad vid universitetet i Umeå och tilldelades Nobelpriset i kemi 2020.

Behandlingen innebär att de sjuke ges cellgifter innan läkare plockar ut stamceller från patientens benmärg. Men hjälp av den så kallade crispr-tekniken, ofta beskriven som gensaxen, kan cellerna behandlas i ett laboratorium innan de återförs till patienten.

Hittills har det enda botemedlet mot sicklecellanemi varit benmärgstransplantation.

I november blev Storbritannien första landet i världen att godkänna behandlingsmetoden.